全球首对靶向基因编辑猴在中国出生
发布时间:2021-03-05 16:51:56
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全球首对靶向基因编辑猴在中国出生
本报讯通讯员南逸轩记者程守勤从南京医科大学获悉,全球首对靶向基因编辑猴近日在中国出生。研究专家指出,猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型,更好地模拟人类疾病,大大降低药物研究的风险。相关研究论文日前在线发表在《细胞》杂志上。 该研究由南京医科大学生殖医学国家重点实验室、云南省灵长类生物医药研究重点实验室和南京大学等联合完成。研究人员首先给猴胚胎细胞注射定制的RNA,将“编辑工具”——DNA切割酶Cas9引导至期望的突变位点,引导修改3个基因:一个是调节代谢的基因Ppar-γ,另一个是调节免疫功能的基因Rag1,第三个是调节干细胞和性别决定的基因。研究人员在180多个单细胞期猴胚胎中同时靶向编辑了这3个基因。在对15个胚胎的基因组DNA进行测序后,他们发现其中有8个胚胎显示出两个靶基因同时突变的迹象。随后,将遗传修饰过的胚胎转移到代孕母猴体内,其中一个生出了一对孪生猴。检测这对孪生猴的基因组DNA,证实的确存在两个靶基因突变。 研究人员指出,婴儿猴目前仍太小,尚不能断定基因编辑是否会对其产生生理和行为学影响。等3年后猴子成年时,还需观察这些基因编辑对后代是否有影响。研究人员介绍,Ppar-γ和Rag1组合突变并不代表任何一种特定的疾病综合征,尽管每个基因都与人类疾病相关,但还必须开展进一步的测试,评估突变是否存在于这些动物的所有细胞之中,要想构建出与多种突变相关的其他人类疾病模型,还有很多工作要做。
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